Яке нове лікування муковісцидозу?

Кістозний фіброз: багатообіцяюче нове лікування для стабілізації захворювання. З липня 2021 року нове лікування Kaftrio® доступний для пацієнтів з муковісцидозом. Результати цієї потрійної терапії знаменують важливу віху в історії боротьби з хворобою. 24 вересня 2021 р.

На даний момент лікування не існує але значного прогресу було досягнуто в плані догляду за пацієнтами. Ці досягнення дозволили покращити якість життя, а також тривалість життя пацієнтів (у 2005 році у Франції вона становила 47 років, у 1965 році – лише 7 років).

Оркамбі® (люмакафтор + івакафтор); Кафтріо® (івакафтор + тезакафтор + елексакафтор); Symkevi® (тезакафтор + івакафтор).

Потенціатор покращує функцію дефектного білка CFTR, поки він знаходиться на клітинній мембрані. Таким чином, симптоми захворювання стихають. Івакафтор виводиться з організму швидше, ніж дві інші молекули, тому його слід приймати двічі на день.

Відтепер майже три чверті (72%) населення, що страждає на муковісцидоз, мають доступ до потрійної терапії, тобто близько 5500 пацієнтів, вітав асоціацію Vaincre la cystic fibrosis.

Сьогодні, завдяки прогресу в дослідженнях і вдосконаленню лікування цієї хвороби, середня тривалість життя пацієнта зрозуміла віком від 40 до 50 років, коли їй було лише 5 років у 1960-х роках.

Хоча це генетичне захворювання, це відбувається в різному віці: при народженні, в дитинстві або в зрілому віці в найменш важких випадках.