Як лікувати синдроми спадкової недостатності кісткового мозку поза трансплантацією?
Стероїди з андрогенним та/або анаболічним ефектом використовувалися для лікування спадкових і набутих синдромів недостатності кісткового мозку з 1950-х років із різною частотою відповіді. Використовувалися різноманітні препарати андрогенів, від тестостерону пропіонату та нандролону деканоату до оксиметолону, оксандролону та даназолу.
Вроджена амегакаріоцитарна тромбоцитопенія (CAMT) У MSK Kids ми лікуємо пацієнтів із цим захворюванням за допомогою алогенна трансплантація стовбурових клітин. Для заміни неефективного кісткового мозку вашої дитини використовуються стовбурові клітини, пожертвувані здоровим відповідним донором.
Трансплантація стовбурових клітин, яка також називається трансплантацією кісткового мозку, як правило, є лікуванням вибору для людей молодшого віку, які мають відповідного донора — найчастіше брата або сестру. Якщо донор знайдений, ваш хворий кістковий мозок спочатку виснажується променевою або хіміотерапією.
Відсутність кісткового мозку також можна лікувати за допомогою трансплантації стовбурових клітин. Трансплантація стовбурових клітин, інакше відома як трансплантація кісткового мозку, передбачає вливання здорових стовбурових клітин крові в організм для стимулювання росту нового кісткового мозку та відновлення виробництва здорових клітин крові.
Варіанти лікування недостатності кісткового мозку Підтримуюча терапія: для деяких пацієнтів підтримуюча терапія може включати переливання продуктів крові для усунення низької кількості клітин крові; ін'єкції фактора росту, щоб допомогти кістковому мозку виробляти нові клітини крові; або препарати для придушення імунної системи.
Основними розладами є: Амегакаріоцитарна тромбоцитопенія (Амега) Анемія Diamond Blackfan (DBA) Вроджений дискератоз (DC)
Незважаючи на те, що ми спостерігали значну вигоду щодо виживання пацієнтів із МДС із високим ризиком при лікуванні без трансплантації, у довгостроковій перспективі це захворювання є смертельним. Насправді показники виживаності пацієнтів із МДС високого ризику та пацієнтів із гострим мієлоїдним лейкозом не дуже відрізняються.